Vimizim, kan den aller første rusmiddelet Morquio syndrom gis et nikk av godkjennelse fra helse regulator NICE i England. Stoffet er det eneste håp for de som lider av degenerativ tilstand som forkorter levealderen til et gjennomsnitt på 25 år.
Vimizim har vist seg å forbedre livene ved å forbedre utholdenhet, turgåing, minske smerter og lar barna med betingelsen for å vokse.
Ifølge MedicinePlus, er Morquio syndrom en arvelig sykdom i stoffskiftet som kroppen mangler eller ikke har nok av et stoff som trengs for å bryte ned lange kjeder av sukkermolekyler som kalles glykosaminoglykaner .
Folk med begge foreldrene som bærer det defekte genet har en 25 prosent sjanse for å utvikle sykdommen, noe som betyr at syndromet er en autosomal recessiv egenskap. Anslagsvis 1 i hver 200.000 fødsler, noe som gjør det en sjelden fødsel feil. Symptomene oppstår vanligvis fra 1 til 3 år gammel. & Nbsp
Symptomer på Morquio syndrom
Unormal utvikling av bein
Unormal hjerte utvikling
Store fingrene
Bell-formet brystet med ribber blusset ut i bunnen
Grov ansiktstrekk
Knock-knær
Stort hode
kort stamme
stor avstand mellom tennene
hyper leddene -. leddene som strekker seg ut mer enn de vanlige bevegelsene
på grunn av de mange avvik, en person som lider av Morquio syndrom er sannsynlig å dø i ung alder, gjennomsnitt til bare 25 år.
det amerikanske Food and Drug Administration har godkjent legemiddel Vimizim, med det generiske navnet elosulfase alfa, har godkjent bruk av stoffet som behandling sist 12. februar 2014. Men i Storbritannias tilfelle, er det bare nylig at deres regjering viste et tegn på godkjenning.
Dette skiltet er en stor lettelse å aksjonister i sin 16 måneder lange kampanje for at stoffet skal bli finansiert av regjeringen og for den videre behandling av 88 pasienter for hele landet.
«The Morquio samfunnet har hatt 16 måneder med venting for å motta Vimizim og det faktum at vi er fortsatt måneder fra den endelige avgjørelsen er en forferdelig måte å behandle de i vårt samfunn som har helse er forverret for deres øyne «, sier Christine Lavery av MPS Society.
forsinkelsen i godkjenning av stoffet var på grunn av NICE nyeste retningslinjer kalt «Managed Access-avtalen», som innebærer at pasientene bør overvåkes nøye for tegn på ineffektivitet av behandlingen. En kostnad for et år med behandling 1s £ 394 680 per pasient
Produsenten av Vimizim, Biomarin, har uttrykt tie takknemlighet på de gode nyhetene.
«Biomarin er fornøyd med at NICE vurderer tilbyr Vimizim å Morquio et syndrom pasienter gjennom NHS England. Vimizim er den eneste enzymsubstitusjonsbehandling for pasienter med Morquio et syndrom, en sjelden genetisk tilstand som er progressivt degenerative og livet begrensende. «
