Gene Therapy kan bremse Alzheimers sykdom

Endrede Cells plassert i Brain Safe; Synes å Slow mental nedgang Av Daniel J. Denoon

For å finne den mest oppdaterte informasjonen, vennligst skriv emnet du er interessert i vår søkeboks.

27.04.2004 – Det er nytt. Det er radikal. Og nå et gen-basert terapi for Alzheimers sykdom har passert sin første menneskelige test.

En pasient døde og en annen ble skadet før legene lært hvordan du gjør det trygt. Men nå teknikken – hjerneimplantater av genetisk endrede hudceller – ser trygt nok for mer avanserte menneskelige tester.

De tidlige resultatene ser lovende ut, ifølge en rapport fra Mark Tuszynski, MD, PhD, på denne ukens møte i American Academy of Neurology i San Francisco. Tuszynski er professor i nevrovitenskap ved University of California, San Diego, som har patent på den nye teknologien.

«Disse resultatene er spennende,» Tuszynski sier i en pressemelding. «Hvis disse effektene er båret ut i større, kontrollerte studier, kan dette være et betydelig fremskritt i forhold til eksisterende behandlinger for Alzheimers sykdom.»

Gene Therapy for Alzheimers sykdom

Her er hvordan genterapi fungerer:

En Alzheimers sykdom pasienten donerer noen hudceller.

pasientens hud celler er genetisk konstruert for å lage en naturlig kjemisk stoff i hjernen som kalles nervevekstfaktor eller NGF.

De endrede celler dyrkes i laboratoriet.

I en kirurgisk prosedyre, leger bruker nåler for å implantere endrede celler dypt i pasientens hjerne.

De cellene skiller ut NGF inn i hjernen. Dette bremser død av hjerneceller (et kjennetegn på Alzheimers) og forbedrer hjernecellefunksjon. Det kan også bidra til å gjenopprette forbindelsene mellom hjernecellene.

Det er ikke en kur. Men i de seks pasientene som fullførte operasjonen, genterapi bremset den nådeløse utviklingen av Alzheimers sykdom. Pasientene hadde vært å miste 7 poeng i året på en test av mental funksjon. Et og et halvt år etter operasjonen, denne nedgangen redusert til et tap på 4 poeng i året.

Dessverre hjernen kirurgi for å implantere genterapi brukes kun lokalbedøvelse på de to første pasientene. De flyttet under operasjonen, forårsaker blødninger i hjernen. En av pasientene døde fem uker senere av hjerteinfarkt.

Etter legene byttet til en narkose (blir satt under), var det ingen flere skader.

Denne sikkerhet posten – og tidlige tegn på at behandlingen kan være arbeids – betyr en fase II studie kan begynne. Studien vil bli utført ved Rush University i Chicago. Flere medisinske sentre kan bli involvert hvis studien beveger seg inn i større skala forsøk.

University of California har patent på behandlingen og har lisensiert det til Ceregene Inc. i San Diego, et datterselskap av Cell GeneSys Inc. i South San Francisco, California.

Legg att eit svar